בואו לגלות את עמוד הכתבה החדש שלנו
${m.global.stripData.hideElement}
 

טרם ביצעת אימות לכתובת הדוא"ל שלך. לאימות כתובת הדואל שלך  לחצו כאן

לשבוע בלבד - מינוי לאתר ב-50% הנחה  

רשימת קריאה

רשימת הקריאה מאפשרת לך לשמור כתבות ולקרוא אותן במועד מאוחר יותר באתר,במובייל או באפליקציה.

לחיצה על כפתור "שמור", בתחילת הכתבה תוסיף את הכתבה לרשימת הקריאה שלך.
לחיצה על "הסר" תסיר את הכתבה מרשימת הקריאה.

התרופה היקרה בעולם מעלה את שאלת מחיר הקידמה הרפואית

המחיר של "לוקסטורנה", טיפול גנטי חד־פעמי באובדן ראייה, הוא 850 אלף דולר. עלות המחקר הרפואי והתרופות המותאמות אישית מתגלגלת אל מערכות הבריאות ואל כיסם של החולים

26תגובות
רופא בוחן את עיניו שילד שטופל ב"לוקסטורנה", שנה שעברה
Bill West/אי־פי

הליך רפואי חדש שפותח בארה"ב עלה לכותרות בימים האחרונים בעקבות תג המחיר שהוצמד לו: 850 אלף דולר למטופל, המחיר היקר ביותר בשוק. הטיפול, שנקרא "לוקסטורנה" (Luxturna), נועד לתת מענה למחלת עיניים גנטית שגורמת לניוון הרשתית ולאובדן ראייה. ההליך החדשני ומחירו הגבוה הם סממן של שינוי עומק שעוברים על עולם המחקר והפיתוח הרפואי, ובעקבותיו על תעשיית התרופות. ההישגים המדעיים והרפואיים חסרי התקדים, לצד היכולת לפלח אוכלוסיות חולים וליצור תרופות "מותאמות אישית", מנפחים את מחירי התרופות ומורגשים בכיסו הפרטי של החולה ובזה של מערכת הבריאות הציבורית.

"לוקסטורנה", שפותח על ידי "ספארק תרפויטיקס" (Spark Therapeutics) האמריקאית, נועד לטפל במחלה גנטית שגורמת לפגמים בגן המסייע לייצר חלבון חיוני לראייה תקינה. ההליך מטפל בחולים בעלי מוטציה גנטית בשם Biallelic RPE65, אשר גורמת לניוון הרשתית ולאובדן ראייה. במסגרת הטיפול החד־פעמי מוחדרים לעיניהם של החולים נגיפים מהונדסים גנטית אשר 'מדביקים' את תאי הרשתית ומחדירים לתוכם את הגן התקין, ובכך מאפשרים ייצור תקין של החלבון החסר. בניסויים, הצליח הטיפול להשיב למטופלים את מאור עיניהם. מינהל המזון והתרופות של ארצות הברית (FDA) אישר את הטיפול לפני מספר שבועות. מנכ"ל החברה ואחד מיזמיה, ג'ף מראצו, אמר בראיון באחד מכלי התקשורת כי ערכו של טיפול גבוה ממיליון דולר. את המחיר הרשמי פרסמה החברה רק בימים האחרונים: 425 אלף דולר לטיפול בעין אחת - כלומר 850 אלף דולר למטופל.

התרופות והטיפולים היקרים ביותר בארה"ב	
קימרייה
טיפול גנטי בסרטן הדם
475 אלף דולר	
סוליריס 
טיפול במחלה נדירה הפוגעת בייצור תאי דם אדומים
409 אלף דולר	
אלפרייס
טיפול בתסמונת הארלר 
375 אלף דולר	
ייסקרטה
טיפול גנטי בסרטן הדם
373 אלף דולר	
התרופות והטיפולים היקרים ביותר שנדונו בוועדת סל התרופות
אקסונדיס 51
טיפול במחלת דושן, מחלת ניוון גנטי
3.75 מיליון שקל
וימיזים
טיפול במחלת מורקיו
1.76 מיליון שקל
ספינראזה
מחלת SMA
מיליון שקל
גלפולד
טיפול במחלת פברי
552 אלף שקל
הארץ

"לוקסטורנה" מצטרף לטיפולים גנטיים בודדים אחרים שאושרו בחודשים האחרונים על ידי ה–FDA, בהם שני טיפולים בסרטן הדם. בדומה ל"לוקסטורנה", מדובר בטיפולים חדשניים ופורצי דרך אך שעלותם גבוהה מאוד. הם מקצינים מגמה של השנים האחרונות המאופיינת בתרופות חדישות ויקרות המכוונות לחלק קטן יחסית מהאוכלוסייה.

לא מדובר רק בתרופות לתסמונות ומחלות גנטיות נדירות. התרופות והמחירים הגבוהים הם במידה רבה פועל יוצא של התפתחות המחקר והיכולת הטכנולוגית לחלק ולפלח את סוגי המחלות והחולים למאפיינים קליניים ממוקדמים יותר מבעבר. מכאן ניתן לחלק את המחלות לתתי-קבוצות, על בסיס אפיונים גנטיים וביולוגים שונים, וליצור "רפואה מותאמת אישית". המשמעויות של השינויים הללו הם מרחיקי לכת — עבור החולים, עבור תעשיית התרופות המסחרית, עבור מערכות הבריאות שמממנות אותן ורושמות אותן למטופליהן, ועבור חברות הביטוח הגדולות שבמקומות רבים נושאות במימון התרופות.

בישראל, מגמת התרופות במחיר גבוה עבור מספר מצומצם של חולים מורגשת במיוחד בדיוני סל התרופות. אם לפני שנתיים או שלוש מחיר של 200 עד 300 אלף שקל למטופל עבור תרופה חדשה הרעיד את אמות הסיפים, הרי שבדיוני סל התרופות האחרון הסכומים הללו נתקבלו באדישות ביחס לרמות המחירים.

השיא הגיע בדיון על התרופה "אקסונדיס 51" (Exondys 51) המיועדת לטיפול במחלת דושן (DMD), מחלת ניוון שרירים גנטית קשה. המחלה גורמת לאיבוד היכולות המוטוריות בהדרגה ופוגעת בשרירים, בכלל זה בשרירי הלב. אישור התרופה בארה"ב התבסס על מחקר שכלל 12 ילדים חולי דושן, בנים בגילי 7 עד 13 שהשתתפו במחקר וחולקו לשלוש קבוצות: קבוצת ביקורת שטופלה בפלצבו, ושתי קבוצות בנות ארבעה ילדים כל אחת שטופלו במינונים שונים. כעבור 48 שבועות הראו שתי הקבוצות שטופלו בתרופה עלייה של 47.3% בסיבי שריר. בקבוצת הביקורת נרשמה עלייה של 37.7% באותו מדד. מעקב המשך מצא כי אצל הילדים שטופלו בתרופה ההידרדרות היתה איטית יותר. בנוסף, מספר הילדים שאיבדו את יכולת ההליכה וטופלו בתרופה עמד על 16% לעומת 46% בקבוצת הביקורת. אחרי דיונים ארוכים, החליטו חברי הוועדה כי הראיות שעלו מן המחקר אינן חזקות מספיק כדי להראות תרומה קלינית, ובוודאי אינן מצדיקות את המחיר חסר התקדים שהצמידה החברה לתרופה: 3.75 מיליון שקל למטופל.

הזינוק במחירי התרופות הוא בעיה עולמית שמערכות בריאות רבות מתמודדות עמה. רופאים, גופי רפואה מקצועיים ומנהלים רבים במערכות בריאות מלינים על תמחור מנופח של התרופות מצד החברות והיעדר כל קשר בין מחיר התרופה ליעילותה הקלינית. "אנחנו שולחים מסר ברור לחברות התרופות: לא נסבול מחירים מופרזים, מנופחים וחזיריים. אלה יישארו מחוץ לישראל ומחוץ לסל", אמר יו"ר ועדת הסל, פרופ' רוני גמזו, עם הצגת החלטות הוועדה.

בתעשיית התרופות נוהגים לתלות את המחירים הגבוהים בהשקעות הנדרשות בפיתוח תרופות וטיפולים חדשניים, ובהכרח לכסות על השקעות שירדו לטמיון על תרופות שלא הבשילו לכדי אישור ומסחור.

בין השנים 2000 ל-2015 עלתה תוחלת החיים הממוצעת בעולם בחמש שנים, כך על פי ארגון הבריאות העולמי. אין עוררין על כך שפיתוחים רפואיים חדשים תרמו לכך. במקביל, באותה תקופה, זינקו ההכנסות של תעשיית התרופות העולמית מ-390.2 מיליארד דולר בשנת 2001 ל-1,072 מיליארד דולר בשנת 2015 (כלומר יותר מטריליון דולר). את שנת 2018, על פי תחזיות שונות, היא צפויה לסיים עם הכנסות של 1.3 טריליון דולר.



תגובות

דלג על התגובות

בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שאני מסכים/מסכימה עם תנאי השימוש של אתר הארץ

סדר את התגובות
*#
בואו לגלות את עמוד הכתבה החדש שלנו