אושרה לשימוש תרופה חדשה ויקרה למחלה הנדירה SMA-1

אושרה לשימוש התרופה Zolgensma שהיא טיפול גנטי חד פעמי לריפוי מחלת ניוון השרירים הנדירה SMA-1. מחירה של התרופה 2.1 מיליון דולר ובכך היא נעשתה לתרופה היקרה בעולם, מה שמעורר שאלות אתיות משמעותיות

ברי דנינו - צרובה
ברי דנינו
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
שתפו כתבה במיילשתפו כתבה במייל
מעבר לטוקבקים
ברי דנינו - צרובה
ברי דנינו

בחודש שעבר הודיע מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) על אישור השימוש בתרופה Zolgensma לטיפול במחלת ניוון השרירים הנדירה SMA מסוג 1 (Spinal Muscular Atrophy) בפעוטות מתחת לגיל שנתיים. יתרונה של Zolgensma הוא בכך שמדובר בטיפול חד פעמי – זריקה אחת והתינוק מחלים. המחקר שפורסם על הצלחת הטיפול כלל מעקב של שנתיים מתחילתו, זמן קצר יחסית, ויעילותו לאורך זמן מחייבת מעקב ממושך יותר. עלותה של התרופה עומדת על 2.125 מיליון דולר, דבר שהופך אותה ליקרה בעולם.

הזינו שם שיוצג באתר
משלוח תגובה מהווה הסכמה לתנאי השימוש של אתר הארץ