בואו לגלות את עמוד הכתבה החדש שלנו
 

אתם מחוברים לאתר דרך IP ארגוני, להתחברות דרך המינוי האישי

טרם ביצעת אימות לכתובת הדוא"ל שלך. לאימות כתובת הדואל שלך  לחצו כאן

לקרוא ללא הגבלה, רק עם מינוי דיגיטלי בהארץ  

רשימת קריאה

רשימת הקריאה מאפשרת לך לשמור כתבות ולקרוא אותן במועד מאוחר יותר באתר,במובייל או באפליקציה.

לחיצה על כפתור "שמור", בתחילת הכתבה תוסיף את הכתבה לרשימת הקריאה שלך.
לחיצה על "הסר" תסיר את הכתבה מרשימת הקריאה.

תרופה לשלוש מחלות יתום קיבלה אישור FDA מהיר אחרי ניסוי קצר ומוצלח

החוקרים שערכו את המחקר הציגו תוצאות מבטיחות כבר לאחר 16 שבועות של הניסוי והתרופה אושרה לשימוש בחולים

5תגובות
מחלקה פנימית בבית חולים באזור המרכז
מוטי מילרוד

ליקויים או פגמים במערכת החיסונית המולדת עלולים לגרום לתהליכים דלקתיים שונים בגוף. בשני העשורים האחרונים התגלו יותר מ-25 מחלות דלקתיות חדשות הנובעות מפגמים במערכת חיסונית זו - רובן גנטיות, כלומר מועברות בתורשה. בתקופה האחרונה גם נמצא שליקויים במערכת חיסונית זו עלולים לתרום להופעת מחלות נפוצות כמו סוכרת סוג 2, אלצהיימר (שיטיון), שיגדון (GOUT) ומחלות לב על רקע טרשת עורקים. המכנה המשותף לרבות מהמחלות האלה הוא השתייכותן למשפחת מחלות חדשה יחסית הקרויה מחלות אוטו אינפלמטוריות, המאופיינת במעורבות דלקתית רב מערכתית שמופיעה בדרך כלל ללא סיבה ידועה או מוגדרת.

באחרונה פורסם בכתב העת The New England Journal of Medicine (NEJM) מחקר שביקש לבחון את יעילותו של תכשיר ביולוגי בריסון ההתקפים הדלקתיים של שלוש מחלות המוגדרות על ידי הרשות האמריקאית למזון ותרופות (FDA) כמחלות יתום אוטו אינפלמטוריות: HIDS ,TRAPS וקדחת ים תיכונית משפחתית. חלק מהחולים במחלות אלה פיתחו עמידות לטיפולים הקיימים או לא הגיבו לטיפול מלכתחילה ונותרו ללא מענה רפואי.    

הניסוי היה מוצלח כל כך עד שכבר לאחר 16 השבועות הראשונים של המחקר, עם קבלת תוצאות השלב הראשון שלו, הזדרזה הרשות לאשר את הטיפול לשלוש המחלות בלי להמתין לסיום המחקר.

מחלות יתום הן מחלות נדירות ששכיחותן נמוכה מ-1 ל-2,500 אנשים. HIDS (Hyper IgD Syndrome, יתר נוגדנים מתת-קבוצה D) היא מחלת חום התקפית המלווה בהגדלת בלוטות בצוואר עם רגישות מקומית ניכרת ופריחה עורית מפושטת. היא שכיחה יחסית בהולנד ובצפון אירופה. התסמינים העיקריים של מחלת TRAPS (Tumor necrosis factor receptor-associated periodic syndrome), השכיחה בעיקר במערב אירופה, הם חום עם נפיחות סביב העיניים וכאבי שרירים נודדים, שכל התקף שלה יכול להימשך עד שלושה שבועות. קדחת ים תיכונית משפחתית (FMF, Familial Mediterranean Fever) נפוצה בישראל ובמזרח התיכון בכלל והיא מאובחנת לאחר התקפי חום, כאבי בטן וכאבים בחזה או במפרקים.

קדחת ים תיכונית משפחתית היא התסמונת האוטו אינפלמטורית הראשונה שבה זוהה הליקוי הגנטי, וזה קרה רק בשנת 1997. בזיהוי הגן האחראי למחלה השתתפו חוקרים מישראל ששיתפו פעולה עם חוקרים מארצות הברית ומצרפת. בישראל יש כיום כ-20 אלף חולי קדחת ים תיכונית משפחתית, והיא אחת משלוש המדינות שבהן שכיחות המחלה היא הגבוהה בעולם, יחד עם טורקיה וארמניה. שיתוף פעולה נדיר זה התקיים בעקבות ההבנה שחלבון המכונה אינטרלוקין-1 בטא הוא אחד הגורמים המשמעותיים להתהוות ההתקפים הדלקתיים של מחלות אלה ושיש לו גם תפקיד משמעותי בביטוין של מחלות רבות אחרות, חלקן שכיחות יחסית כמו מחלות לב על רקע טרשתי. לכן, מציאת טיפול שיחסום או יעכב את פעילותו של האינטרלוקין-1 תוכל לסייע בעתיד לפיתוח טיפול גם למחלות רבות נוספות.

שלוש המחלות שנבחרו למחקר הן מחלות גנטיות כרוניות שמתפרצות בילדות ומלוות את החולים לאורך כל חייהם. החולים מתמודדים עם תהליכים דלקתיים המתפרצים בגוף ללא טריגר ידוע כך שאי אפשר לצפות מתי יופיעו. תדירותם של ההתקפים שונה אצל כל אחד מהחולים, והתקף חריף פוגע בתפקודם התקין ומשבית אותם. החולים מעידים שלעתים הכאבים עזים כל כך, עד שבסולם מדידת הכאב הם מופיעים בדרגות 9-8 מתוך 10. היעדר טיפול עלול לגרום לנזקים קשים וארוכי טווח עקב שקיעה של חומר (עמילואיד) באיברי הגוף השונים עד כדי סיכון חיים בגלל הזדקקות לדיאליזה בשל פגיעה בכליות והפרעות קצב בשל שקיעה בלב.

דיאליזה
Bloomberg

למחקר גויסו 181 חולים: 63 עם דלקת ים תיכונית משפחתית, 72 חולי HIDS ו-43 חולי TRAPS. היו שם פעוטות בני שנתיים עד מבוגרים בני 80 שסבלו מהתקפים דלקתיים קשים אחת לחודש לפחות. החולים חולקו אקראית לקבוצה שקיבלה טיפול בזריקה תת עורית ללא אשפוז ולקבוצת פלצבו. הטיפול הביולוגי שנבחן במסגרת המחקר הוא קנקינומאב (Canakinumab), ששמה המסחרי אילאריס. מנגנון הפעולה שלה הוא זיהוי נוכחותו של החלבון אינטרלוקין-1 בטא וחסימתו כדי למנוע את התקפי הדלקת. הטיפול הביולוגי נבדל מהטיפול התרופתי הכימי בכך שהשפעתו בדרך כלל ממוקדת יותר ושהשימוש בו מתבסס על הבנה עמוקה של מנגנוני המחלה והדלקת.

היעד שהציבו לעצמם החוקרים נחשב לשאפתני במיוחד - מניעה מוחלטת של התקפים למשך ארבעה חודשים רצופים. בשלב הראשון של המחקר הטיפול ניתן אחת לחודש, ובשלב שני החוקרים תכננו להגדיל את מרווח הזמנים כך שהטיפולים יינתנו אחת לחודשיים. אלא שכבר לאחר 16 השבועות הראשונים של המחקר התקבלו תוצאות יוצאות דופן, וה-FDA הזדרזה לאשר את הטיפול לשלוש המחלות הקשות האלה בלי להמתין לסיומו הרשמי של המחקר.

החוקרים דיווחו שלאחר 16 שבועות של טיפול ב-Canakinumab הם מצאו ש-71% מחולי הקדחת הים תיכונית המשפחתית, שגופם פיתח עמידות לתרופה קולכיצין, הגיבו לטיפול הניסיוני. אצל חולי TRAPS, שעד כה לא נמצא עבורם טיפול יעיל, היו 73% מהמטופלים שעברו את התקופה הראשונה ללא התקף וכך גם 57% מחולי HIDS. בתום ארבעים השבועות המלאים של הניסוי, נמצא ש-50% מחולי TRAPS וקדחת ים תיכונית משפחתית ו-23% מחולי HIDS יכולים לקבל טיפול אחת לחודשיים ולחיות ללא התקפים.

מחקר זה מצטרף למחקרים נוספים המתמקדים בפוטנציאל של הטיפול הביולוגי, שבו נוגדנים פועלים ביעילות מקסימלית ובמינימום נזק סביבתי, כלומר תופעות לוואי, נגד חלבונים המשתתפים באופן פעיל בתהליך הדלקתי. חשיבותו של המחקר שהתפרסם ב-NEJM אינה רק בתוצאותיו המבטיחות, אלא גם בעובדה שעשרות מרכזים רפואיים מ-15 מדינות בעולם, בהן ישראל, גויסו לחקר הטיפול במחלות יתום - אירוע נדיר בשל המיעוט היחסי של חולים אלה.

פרופ' אלדד בן שטרית הוא מומחה ברפואה פנימית ומחלות מפרקים, מנהל בדימוס של היחידה לראומטולוגיה ומרפאת FMF, המרכז הרפואי הדסה ובית הספר לרפואה של הדסה והאוניברסיטה העברית



תגובות

דלג על התגובות

בשליחת תגובה זו הנני מצהיר שאני מסכים/מסכימה עם תנאי השימוש של אתר הארץ

סדר את התגובות

כתבות שאולי פספסתם

*#
בואו לגלות את עמוד הכתבה החדש שלנו